近日，由海军军医大学第一附属医院（上海长海医院）赵东宝教授牵头的中国多中心研究团队，在国际权威医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）在线发表了全球首项异体 CD19 CAR-NK 细胞治疗系统性红斑狼疮（SLE）的临床研究成果。该研究纳入 18 例难治或复发性中重度 SLE 患者，结果显示，单疗程三次输注后，72% 患者达到 2021 年 DORIS 缓解标准，78% 实现狼疮低疾病活动状态（LLDAS），且安全性优异。这款“现货型”细胞疗法不仅展现出与自体 CAR-T 相当的疗效潜力，更在安全性、可及性与成本控制方面具有显著优势，为自身免疫病治疗开辟了新路径。
《系统性红斑狼疮（SLE）是严重威胁人类健康、尤其是女性健康的自身免疫性疾病。虽现有治疗手段取得一定进展，但超半数患者用药后疗效不佳或病情反复，这始终是全球医学领域的一大难题。
赵东宝/高洁教授团队创新性地利用来自健康人的NK细胞，通过基因工程改造，成功研制出一种名为KN5501的“通用型”CD19 CAR-NK细胞药物，并可实现大规模批量生产。该研究历时2年半，共入组18例复发难治性中重度活动期SLE患者，中位随访超9个月，最长随访达18个月。
结果显示，随访超过1年的9例患者中，67%（6/9）达到完全缓解或狼疮低疾病活动度，且均未复发。治疗后患者免疫功能得到改善，为长期缓解奠定基础。值得关注的是，该疗法安全性极高，仅1例次患者出现短暂发热，无严重不良事件或感染发生，完全避免了传统治疗可能引发的股骨头坏死等毒副作用。患者生活质量大幅提高，恢复工作能力，相较于自体CAR-T技术，其安全性和临床应用可行性更优。
国际红斑狼疮领域权威专家艾伯塔·霍伊（Alberta Hoi）在《柳叶刀》同期述评中指出，此次新型“现货型”细胞疗法的临床探索，意味着CAR细胞疗法在自身免疫病临床转化上迈出关键一步。
该研究证实了“现货型”CAR-NK细胞治疗自身免疫病疗效持久且安全性高，有望打破自体CAR-T疗法在可及性、成本及感染风险上的局限，为SLE等自身免疫病开启全新治疗模式。
